Новий метод лікування діабету 1 типу отримав дозвіл FDA на початок клінічних випробувань

Компанія Vertex отримала дозвіл Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) на проведення клінічних випробувань свого нового методу лікування діабету 1 типу стовбуровими клітинами.

Початок клінічних випробувань нової терапії, що позбавляє пацієнтів від необхідності постійного прийому імуносупресорів, заплановано на першу половину 2023.

Новий метод лікування діабету 1 типу отримав дозвіл FDA на початок клінічних випробувань - изображение

Автор: Анастасія Цвігун, редакторка

Біофармацевтична компанія Vertex вивчає метод лікування цукрового діабету 1 типу за допомогою стовбурових клітин* (VX-880). Суть терапії полягає у заміні пошкодженних бета-клітин у людини з діабетом 1-го типу здоровими бета-клітинами, створеними зі стовбурових клітин.

*Стовбурові клітини — це первинні («неспеціалізовані») клітини, здатні до необмеженого поділу, з яких утворюються всі інші типи клітин в організмі. Вони є природним резервом для поповнення ресурсів і заміни зношених чи пошкоджених клітин.

Вирощені в лабораторії та наділені правильними «біологічними інструкціями» стовбурові клітини — спосіб виробництва практично необмеженої кількості бета-клітин, що виробляють інсулін, для людей з діабетом 1 типу.

У червні 2022 були опубліковані дані від першої людини, яка отримала терапію стовбуровими клітинами VX-880: час перебування в цільовому діапазоні (TIR) збільшився до 99%, а рівень глюкози майже відповідав показникам людини без діабету.

Однак головна проблема полягала у тому, що імунна система починала атакувати ці нові, здорові бета-клітини, вирощені зі стовбурових клітин. Тому пацієнт був вимушений постійно приймати імунодепресанти (які пригнічують імунітет), щоби зупинити власну імунну систему від знищення нових бета-клітин.

Аби вирішити цю проблему, Vertex випробовує новий метод (VX-264): вони помістили вирощені бета-клітини в закритий «мішечок», який фізично захищає їх від імунної атаки, але при цьому дозволяє поживним речовинам досягати бета-клітин. Цей спосіб відомий як інкапсуляція.

9 березня 2023 Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) дали дозвіл Vertex на початок клінічних випробувань нової терапії інкапсульованими стовбуровими клітинами (VX-264). Компанія оголосила, що планує розпочати клінічні випробування інкапсульованих бета-клітин вже у першій половині 2023 року.

У липні 2022 Vertex придбала ViaCyte, іншу компанію, яка також вивчала метод лікування діабету 1 типу за допомогою стовбурових клітин. На момент придбання ViaCyte досліджували інкапсульований пристрій у фазі 2 клінічних випробувань.

Оскільки Vertex вже змогли показати, що захищені від імунної атаки клітини можуть відновити вироблення інсуліну у людини з ЦД 1, є надія, що, будучи інкапсульованими в спеціально розроблений «мішечок», терапія буде безпечнішою та зручнішою для людей з ЦД 1 типу.

***Джерела: diatribe.org, news.vrtx.com

Читайте також:

FDA схвалило препарат для затримки розвитку цукрового діабету 1 типу

Дослідники виявили молекулу, що імітує інсулін

Apple розробляє глюкометр для Apple Watch: Що нам відомо